5月30日国家药品监督管理局批准丙通沙（索磷布韦mg/维帕他韦mg）可用于治疗基因1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）的成人感染患者。国家药品监督管理局同时批准丙通沙联合利巴韦林（RBV）可用于丙肝合并失代偿期肝硬化的成年患者。丙通沙由吉利德科学公司（NASDAQ：GILD）研发生产，是中国首个通过审批的泛基因型HCV单一片剂方案。 丙肝对中国公共卫生形成严峻挑战 丙肝是中国第四大常见传染病，据估算中国HCV感染者约有0万例，是全球感染丙肝人数最多的国家。丙肝若不及时治疗，可能演变为肝硬化、肝癌，甚至导致死亡。肝硬化和丙肝病毒相关肝细胞癌是慢性丙型肝炎患者的主要死因。因此，丙肝的防治已成为我国面临的重要公共卫生问题。 虽然丙肝治愈率较高，但在我国的治疗现状却不乐观。原因之一是该病症状隐匿，起初感染后，约有80%的患者不会有任何症状。该病的传统治疗主要采以干扰素为主的方案。因毒副作用大、疗程长、需注射给药，治愈率较低等原因，均影响了患者的治疗依从性。年的一项研究表明，我国只有不到1%的丙肝患者正在接受治疗。 此外，丙型肝炎病毒具有多种基因型的特点，也给临床治疗带来困难。在我国，1型、2型、3型及6型病例占所有丙型肝炎病毒病例的96%。以往上市的直接抗病毒药物（DAA）产品基因覆盖面窄，且含蛋白酶抑制剂，需要基因检测和用药期间多次复诊和监测，阻碍许多患者尤其是贫困患者的治疗。 获批依据来自多个临床研究 据介绍，自年丙通沙获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会的上市许可，成为了首个用于HCV感染的泛基因型单一片剂方案后，已在54个国家先后获批。此次在中国获批，重要依据来自五项国际多中心3期临床研究。 这五项研究为ASTRAL-1、ASTRAL-2、ASTRAL-3、ASTRAL-4和ASTRAL-5，包括经治患者，代偿期或失代偿期肝硬化患者等很难治愈的患者群体。在ASTRAL-1、ASTRAL-2和ASTRAL-3研究中，1,名不伴肝硬化/伴代偿期肝硬化的基因1-6型HCV感染的初治患者和经治患者接受了12周的丙通沙治疗，98%（/1）的患者获得了治愈。在ASTRAL-5的研究中，名不伴肝硬化/伴代偿期肝硬化的基因1-6型HCV感染的初治患者和经治患者接受了12周的丙通沙治疗，他们还同时感染了HIV,正在接受平稳的抗逆转录病毒治疗，95%（/）的患者实现了治愈。 ASTRAL-4评估了名失代偿期肝硬化（Child-PughB级）的基因1-4型和基因6型HCV感染患者接受12周丙通沙联合/不联合利巴韦林（RBV）治疗或者24周的丙通沙治疗的安全性和有效性。接受了12周的丙通沙联合RBV治疗的失代偿期肝硬化的患者中，治愈率达94%。 这些研究显示，接受丙通沙治疗的患者最常见的不良反应（≥10%）包括头痛和疲乏。在ASTRAL-1研究中，安慰剂组的患者出现头痛和疲乏的频率与之相似。在ASTRAL-4中，伴有失代偿期肝硬化的HCV感染患者接受丙通沙和利巴韦林（RBV）治疗后最常见不良反应（≥10%）包括疲乏、贫血、恶心、头痛、失眠和腹泻。仅四名服用丙通沙联合RBV的患者由于不良反应而停止治疗。 “丙通沙的安全性和有效性已被大量的临床试验和真实世界的数据证实，”医院肝病研究所魏来教授说，“由于丙通沙对所有基因型的丙肝患者都有高治愈率，我们在治疗时有望免除基因分型的检测，这对扩大丙肝治疗有积极意义。” “作为首个无需考虑HCV患者基因型和是否具有肝硬化、每日一次的单片剂治疗方案，丙通沙在很大程度上简化了中国医生对丙肝患者的疗，同时有望在公共卫生层面减轻HCV带来的巨大负担，”吉利德科学公司总裁兼首席执行官JohnF.Milligan博士表示。 丙通沙是固定复方片剂，其说明书具体包括以下几点：患者每日口服一片，固定12周治疗；对全部基因型患者均有效（1-6），无需判断基因型；适用于初治和曾经接受治疗的经治患者；适用于伴有肝硬化的患者；高耐药性屏障，无需检测基线耐药，医院复查监测肝功能。 药物审批新政加速患者获益 今年5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会联合公布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（简称《公告》）中提出：“对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。” 这一药物审批新政策是此次丙通沙能够快速获批的重要原因之一，这对于一直尝试海外代购治疗药物的患者而言，无疑是巨大利好。它将使中国丙肝患者得到简便、高效、安全的治疗方案，帮助患者实现治愈。从公共卫生角度，及时治愈丙肝意味着传染源的减少（比如孕妇传染给新生儿的几率消除），有利于减轻整个社会的疾病负担。 解决支付需各方共同努力 有了好的药物是解决中国丙肝公共卫生问题的一个重要条件，然而彻底消灭丙肝需要尽快解决患者支付的问题，使好的药物能最大化地发挥作用。吉利德将积极与政府合作，携手努力促进患者可及性，以尽早让所有丙肝患者有药可愈，尽快实现我国彻底消灭丙肝的愿望。 仅供专业人士参考
